症状
骨髄の障害によって、赤血球をはじめ、白血球（とくに好中球）や血小板などが十分産生されなくなる病気です。赤血球が不足すると息切れ、動悸などの貧血症状が起こり、好中球が減少すると細菌やウイルスに対する暴挙機能が低下して、感染症にかかりやすくなります。また、血小板の減少によって、止血作用が低下して皮膚の紫斑などの出血傾向がみられます。
原因
すべての血球のもとになる造血幹細胞がなんらかの原因で傷害されて発症します。先天的な遺伝子異常を原因とするものは頻度が非常に低く、ほとんどは後天性のものです。後天性の7割は原因不明ですが、自己免疫疾患の関与が疑われています。残りの3割は薬剤や放射線照射、ウイルス感染などが原因で起きる二次性のものです。
治療法
二次性の場合は、原因を回避することが先決です。それ以外のケースで、軽症・中等症の場合は副腎皮質ステロイド薬による治療法、さらに症状が重い場合は抗胸腺細胞グロブリンを用いた免疫抑制療法があります。頻回の輸血が必要な重症例では骨髄移植の実施が望ましいのですが、適合するドナー（提供者）が見つからない場合は、輸血を繰り返しつつ、細菌感染予防のための抗菌薬で治療します。